細(xì)胞治療是什么？上海為何要為這一細(xì)分領(lǐng)域單獨(dú)制定行動(dòng)方案？如何用三年時(shí)間實(shí)現(xiàn)百億產(chǎn)業(yè)規(guī)模？在今天舉行的《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案（2022-2024年）》相關(guān)新聞通氣會(huì)上，市科委、市經(jīng)信委、市衛(wèi)健委等部門(mén)邀請(qǐng)相關(guān)負(fù)責(zé)人及業(yè)界專(zhuān)家對(duì)《行動(dòng)方案》進(jìn)行了解讀。

亮點(diǎn)一：首份聚焦生物醫(yī)藥“新賽道”的《行動(dòng)方案》

細(xì)胞治療是利用、改造人類(lèi)免疫細(xì)胞，將之藥物化的一種治療方法?！缎袆?dòng)方案》提出，力爭(zhēng)到2024年，上海細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)規(guī)模達(dá)到100億元?！斑@是上海首次為一個(gè)生物醫(yī)藥細(xì)分‘新賽道’發(fā)布行動(dòng)方案，制定產(chǎn)業(yè)發(fā)展目標(biāo)。”參與《行動(dòng)方案》調(diào)研、起草的上海市科學(xué)學(xué)研究所副研究員陳紅光說(shuō)。

市科委生物技術(shù)與醫(yī)藥處處長(zhǎng)曹宏明表示，細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域的一個(gè)細(xì)分垂直賽道，也是剛起步的“新賽道”，具有創(chuàng)新鏈和產(chǎn)業(yè)鏈深度融合、技術(shù)迭代快、臨床依賴(lài)度高、產(chǎn)品個(gè)性化定制化等發(fā)展規(guī)律和特征，需要構(gòu)建與其匹配的科技創(chuàng)新新范式和產(chǎn)業(yè)發(fā)展新模式。

細(xì)胞治療為何如此重要？中國(guó)工程院院士、免疫學(xué)家田志剛曾表示，免疫細(xì)胞藥物是繼小分子藥物和大分子蛋白與核酸藥物之后的“生物醫(yī)藥第三紀(jì)元”，細(xì)胞類(lèi)藥物史無(wú)前例的“活藥物”特性，賦予了其前所未有的發(fā)展前景。

上海在細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展勢(shì)頭強(qiáng)勁。上海市生物醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會(huì)細(xì)胞與基因治療專(zhuān)業(yè)委員會(huì)秘書(shū)長(zhǎng)孫敏敏表示，中美兩國(guó)處于細(xì)胞治療技術(shù)的“第一梯隊(duì)”，全國(guó)100多家細(xì)胞治療企業(yè)，約四成在上海。去年，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市的兩款CAR-T產(chǎn)品，均出自上海張江。在圍繞細(xì)胞治療上下游的高端生物試劑、生物原料、病毒載體、檢測(cè)平臺(tái)等方面，近年來(lái)上海也有一批企業(yè)“冒頭”。

亮點(diǎn)二：緊扣創(chuàng)新鏈產(chǎn)業(yè)鏈深度融合發(fā)展

作為一種新起步的顛覆性技術(shù)，細(xì)胞治療對(duì)臨床研究和轉(zhuǎn)化水平，以及產(chǎn)業(yè)鏈的協(xié)同發(fā)展提出了極高要求?！缎袆?dòng)方案》聚焦創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈“雙鏈融合”，推進(jìn)技術(shù)、人才、資本等要素加速集聚，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)鏈上下游深度協(xié)作，強(qiáng)化產(chǎn)醫(yī)融合，推動(dòng)研究成果轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。

對(duì)于研發(fā)細(xì)胞治療藥物的創(chuàng)新型企業(yè)來(lái)說(shuō)，關(guān)鍵裝備和材料的國(guó)產(chǎn)化至關(guān)重要?！芭e個(gè)例子，我們培養(yǎng)細(xì)胞的袋子目前仍需進(jìn)口?！痹瓎⑸锫?lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官何曉文所說(shuō)的口袋，由一種復(fù)雜的薄膜材料制成，必須通過(guò)基礎(chǔ)研究的突破國(guó)產(chǎn)化瓶頸。

細(xì)胞運(yùn)輸還有“半徑限制”，由于是“活藥物”，用于治療的細(xì)胞必須在很短的時(shí)間內(nèi)通過(guò)冷鏈送到患者身邊。為此，上海市第十人民醫(yī)院腫瘤細(xì)胞治療中心創(chuàng)新探索“前院后工廠(chǎng)”模式——前方接收病人，后方為病人量身訂制細(xì)胞，嘗試破解運(yùn)輸痛點(diǎn)。

上海市生物醫(yī)藥科技發(fā)展中心主任李積宗透露，上海目前已聚焦CAR-T藥物、干細(xì)胞治療等技術(shù)方向布局構(gòu)建市級(jí)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)功能型平臺(tái)，作為第三方細(xì)胞藥質(zhì)檢平臺(tái)，可對(duì)標(biāo)國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)，為細(xì)胞治療相關(guān)企業(yè)提供的權(quán)威的質(zhì)量檢測(cè)服務(wù)，建成后將達(dá)到細(xì)胞治療產(chǎn)品超1000人份/年的產(chǎn)能，實(shí)現(xiàn)研檢產(chǎn)醫(yī)聯(lián)動(dòng)，進(jìn)一步賦能細(xì)胞治療科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

亮點(diǎn)三：監(jiān)管和服務(wù)“先行一步”走在前頭

細(xì)胞治療作為一種因人而異的“活細(xì)胞”技術(shù)，在檢測(cè)、審查、倫理等方面對(duì)監(jiān)管提出了新要求。今年7月，市藥品監(jiān)督管理局印發(fā)《上海市自體嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）治療藥品監(jiān)督管理暫行規(guī)定》，在市場(chǎng)規(guī)范方面走在了全國(guó)前列。

“《行動(dòng)方案》提出探索推動(dòng)醫(yī)院間倫理互認(rèn)，這將為細(xì)胞治療領(lǐng)域的新藥研發(fā)提速?！鄙虾Ｒ啄椒迳锟萍加邢薰鞠嚓P(guān)負(fù)責(zé)人表示，細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床都要經(jīng)過(guò)醫(yī)院倫理委員會(huì)的審核，時(shí)間少則三個(gè)月、多則一年，若能推動(dòng)不同醫(yī)院之間的倫理互認(rèn)，將極大提升企業(yè)的研發(fā)效率。

《行動(dòng)方案》還特別強(qiáng)調(diào)了加強(qiáng)產(chǎn)品上市審批支持和服務(wù)。按照“提前介入、主動(dòng)服務(wù)”原則，推動(dòng)本市重點(diǎn)細(xì)胞治療在研創(chuàng)新產(chǎn)品成為國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)檢查長(zhǎng)三角分中心優(yōu)先溝通交流的重點(diǎn)品種，為產(chǎn)品審評(píng)審批提供事前事中指導(dǎo)和服務(wù)，加快細(xì)胞治療產(chǎn)品上市進(jìn)程。同時(shí)推動(dòng)研發(fā)用物品進(jìn)口試點(diǎn)工作，建立細(xì)胞治療特殊物品進(jìn)出境聯(lián)合監(jiān)管機(jī)制，優(yōu)化高風(fēng)險(xiǎn)治療特殊物品進(jìn)出境管理程序。

作者：沈湫莎

編輯：沈湫莎